 | Ягудина Р.И. Редкие заболевания и орфанные лекарственные средства / Р.И.Ягудина, Н.И.Королева. - М.: Медицинское информационное агентство, 2015. - 773 с.
ШИФР ОТДЕЛЕНИЯ ГПНТБ СО РАН Р41-Я311
| |
Предисловие ..................................................... 7
Список сокращений .............................................. 12
Введение ....................................................... 17
Глава 1. Редкие заболевания: терминологические подходы и
общие черты .................................................... 20
1.1 Определения редких заболеваний ............................ 20
1.2 Эпидемиология редких заболеваний .......................... 25
1.3 Принципы классификации редких заболеваний. Основные
редкие нозологические единицы ............................. 33
1.4 Этиология редких заболеваний .............................. 34
1.5 Патогенез редких заболеваний .............................. 48
1.6 Классификация редких заболеваний по клиническому
принципу .................................................. 82
1.7 Отдельные редкие нозологические единицы .................. 109
1.8 Клинические последствия редких заболеваний ............... 140
1.9 Критерии отнесения нозологии к редким заболеваниям ....... 145
Глава 2. История нормативно-правового регулирования
редких заболеваний и орфанных лекарственных средств за
рубежом ....................................................... 152
2.1 Нормативно-правовое регулирование вопросов редких
заболеваний и орфанных лекарственных средств вСША ........ 154
2.2 Нормативно-правовое регулирование вопросов редких
заболеваний и орфанных лекарственных средств в Европе .... 160
2.1 Введение ................................................. 476
2.2 Обзор МАПР. Описание процесса проведения МАПР ............ 479
2.3 Обсуждение ............................................... 485
2.4 Заключение ............................................... 486
Приложение 1. Российский проект перечня редких (орфанных)
заболеваний от 07.05.2014 г. ............................. 490
Приложение 2. Перечень орфанных лекарственных средств в США ... 525
Приложение 3. Лекарственные средства, описанные в монографии .. 736
Приложение 4. Редкие заболевания, описанные в монографии ...... 742
Приложение 5. Европейский обновленный список препаратов,
получивших орфанный статус и/или прошедших процедуру
регистрации .............................................. 750
Литература .................................................... 767
|
| В издании представлен обзор законодательства, диагностики, эпидемиологии, клинических проявлений и экономического бремени редких болезней. Продемонстрированы законодательные акты Российской Федерации, касающиеся редких заболеваний, а также рассмотрены вопросы нормативно-правового регулирования в сфере редких заболеваний и орфанных лекарственных средств в США и ЕС. Отдельная глава посвящена общественным организациям России, которые занимаются редкими болезнями или группами заболеваний. Приведены перечни орфанных препаратов, дана характеристика и перспективы развития мирового рынка орфанных лекарственных средств. Показана важность и перспективы оценки технологий здравоохранения при внедрении и использовании орфанных лекарственных средств (продуктов) в клинической практике.
Для врачей, сталкивающихся с проблемой редких болезней, организаторов здравоохранения, работников Фарминдустрии, общественных деятелей. |
|
